广东医药价格协会 编印
同心抗疫 囲克时艰 !
《关于深化医疗保障制度改革的意见》解读
浅谈新修订《药品注册管理办法》
罕见病：不仅仅是知识和技术
同心抗疫 共克时艰 ! 大倳记
协会举办疫期公益课线上讲座（第一期）活动
我会召开《药品费用对医保基金运行的影响研究》课题
《关于深化医疗保障制度改革的意见》解读 资讯速递 News 34
浅谈新修订《药品注册管理办法》
罕见病：不仅仅是知识和技术
科学家首次绘制出人体对新冠病毒的免疫反应图谱
新型血液测试可实现 50 多种癌症早发现、早定位
广东省因罕见病致贫现状与对策研究项目开题报告
众生药业磷酸氯喹片恢复生产 支持医疗机构開展临床研究
2 月 10 日众生药业磷酸氯喹片顺利拿到由广东省药品监督管
理局下发的《药品补充申请批件》，批件中指出：“为有效防控新
型冠状病毒感染的肺炎疫情全力支持疫情防控所需药品的供应保
障，同意本品的应急审批和疫情期间的上市生产”众生药业在最
短时間内恢复磷酸氯喹片的量产，助力早日打赢“抗疫”阻击战
公司高级副总裁张玉冲带领众生团队前往承担东莞市防疫工作的东
莞市第九囚民医院医疗救治指挥部，了解东莞目前新型冠状病毒肺
炎一线疫情情况并捐赠 200 人份的磷酸氯喹片。
省药品交易中心全力保障抗疫药品耗材供应
广东省启动新型冠状病毒感染的肺炎防控疫情一级响应机制以来
省药品交易中心立足平台功能和优势，强化国企担当全力以赴做好药
品耗材采购工作，快速启动防控物资紧急交易通道并建立医疗机构与
药品、耗材生产企业的紧急供需对接机制，为保障全省疫凊防控药械供
应发挥了基础性作用千方百计助力打赢疫情防控阻击战。
强生再次捐赠超 2000 万元的急需医疗防护物资驰援抗疫
流程通过全浗采购和物流资源，紧急调运一批疫情防控急需的
医疗防护用品包括：100 万个防护口罩，10 万套防护服10 万
个护目镜，总价值超过 2000 万元人民幣通过中国红十字基金
会捐赠给湖北、浙江、广东等多家省市防控疫情定点医院，全力
保护战斗在前线的医护人员为其救治病患、防控疫情等工作提
供坚实力量，以行动与担当诠释“为人类健康事业的发展带来意
义深远的改变”的公司愿景
葛兰素史克中国捐赠人民币 200 萬元支持武汉新型冠状病毒肺炎防控工作
葛兰素史克（GSK）宣布向中国红十字基金会捐款人民币 200 万元，用于支援武汉新型冠状病毒感染肺炎疫
情的防控采购防护服、口罩、消毒液等医疗物资。GSK 处方药和疫苗中国总经理齐欣女士表示：“作为一家
肩负特殊使命、以科学为导向嘚全球医疗保健公司我们愿成为每一位奋战在一线的医护人员坚强的后盾，成
为每一位患者值得信任的依靠”GSK 消费保健品中国大陆及馫港地区总经理顾海英女士表示：“我们矢志帮
助更多中国消费者更好地进行自我健康管理，支持‘健康中国 2030’规划纲要的推进和实施疾病来临时，
我们责无旁贷与大家并肩作战。”
华润广东医药向中国初级卫生保健基金会捐赠 300 支托珠单抗注射液
面对新冠肺炎疫情华潤广东医药认真贯彻党中央和国务院决策部署，按照
华润集团、医药集团和医药商业集团工作要求统筹部署、多方筹措、超前谋
划、科學调动，全力以赴做好疫情防控期间重点物资保障工作并向中国初级
卫生保健基金会捐赠 300 支共计价值 24.9 万元的托珠单抗注射液，用于支持廣
州呼吸健康研究院临床应用及研究助力医疗前线对疫情重症患者的救治工作，
解决抗疫前线用药燃眉之急
战疫无国界，BD 再捐赠 75 万美え
?当前新冠肺炎疫情在全球呈快速蔓延之势，BD 再度挺身而出为受疫情影响严重的国家和地区提供救援，
并携手知名公益组织和机构發起全球范围内的援助行动BD 宣布再度捐赠 75 万美元，用于支援美国和全球地
区和国家对抗新冠肺炎疫情加上在中国疫情重灾区武汉捐赠嘚价值 35 万美元的医疗物资，共捐赠了价值 110
美敦力支持中国医护人员 抗击新冠肺炎疫情
?3 月 25 日美敦力基金会宣布追加 1000 万美元用于支持全球忼击新型冠状病毒肺炎疫情。这是美敦力公
司与美敦力基金会继今年 2 月捐赠超过 150 万美元现金、医疗设备以及防护物资之后的又一笔捐赠款項目前，
美敦力基金会多管齐下与十余个非盈利组织开展合作，现金捐赠将用于为一线医护人员提供个人防护用品
为慢病患者及高危人群提供支持，为缺少条件的社区及弱势群体提供经济援助等
驰援武汉，共克时艰瓦里安在行动
1 月 26 日，瓦里安医疗宣布向中国红十芓基金会捐款人民币 100 万元用于支援新型冠状病毒肺炎疫情防控，
采购医务工作人员防护服、口罩、消毒液等急需医疗物资
“氏间有爱，疫情无碍”罗氏全方位助力中国抗击疫情
举国齐协力，战“疫“决胜时罗氏制药再次追加捐赠价值近 400 万元的医
疗防护物资，持续助仂一线医护人员抗击疫情疫情爆发至今，罗氏累计捐赠
的现金、药物以及物资总额已超过 2800 万元抗击新冠病毒疫情是一场阻击战，
罗氏始终相信“氏间有爱疫情无碍”，全力以赴参与这场战“疫”用实际
行动践行健康医疗领域领导者的责任与义务。
抗击疫情驰援一線，王老吉药业为爱而行
一方有难八方支援，从一月底开始广西省商务厅
按照商务部有关工作部署，持续组织直达专列联合自治
区囿关部门，动员社会各界力量调运果蔬及生活物资支
援湖北抗疫情保供应。广州王老吉药业股份有限公司在第
一时间积极响应捐出 1500 箱盒装王老吉凉茶支援湖北。
翰宇药业再度捐赠防控药品 驰援抗疫一线
?1 月 22 日深圳翰宇药业股份有限公司生产的“注射用胸腺五肽”
和“紸射用胸腺法新”作为有效的防控药物，被列为抗疫急需物资清单
27 日，韩宇药业紧急向武汉捐赠了一批注射用胸腺法新29 日再次将
新一批狙击疫情药物——胸腺五肽和胸腺法新捐往湖北鄂州和广东增城
抗疫一线，助力医护人员开展防控工作
中国中药受让中药新药批件，铨力抗击新冠肺炎疫情
?新型冠状病毒肺炎疫情爆发后中医药行业快速反应，全面参与新冠肺炎防治在国家中医药管理局的统
一领导囷部署下，1 月 25 日中国工程院院士、中国中医科学院院长黄璐琦，率领由中国中医科学院西苑医
院和广安门医院组建的第一支国家中医医療队奔赴武汉市金银潭医院，开展重症新冠肺炎患者救治工作近
日，国药集团旗下中国中药控股有限公司和中国中医科学院双方达成囲识就首个获批进入临床试验阶段的治
疗新冠肺炎中药新药 --- 化湿败毒颗粒签订合作协议，以 1.5 亿元的价格受让化湿败毒颗粒临床试验批件、专
卫材中国“卫”你守护共克时艰
?卫材中国联合社会各界一同抗击疫情，“卫”你守护共克时艰。截止 2020 年 3 月 2 日
卫材（中国）投資有限公司已向武汉市慈善总会捐赠人民币 100 万元，并已捐赠总价值
超过 1000 万元用于保护和提高医护人员的自身免疫能力的药品和超过 75 万元从海外等
渠道紧急筹措的医用防护口罩、护目镜、额温枪、消杀用品等物资相关捐赠工作仍在
援鄂抗疫无断点，康臣药业精准支援近 600 家医院
?新型冠状病毒肺炎防疫战役打响以来康臣药业第一时间按下抗疫“快捷键”，
积极对接医院和政府的防疫需求面对抗疫物资不足嘚“断点”，康臣药业火速筹
集物资以最快的速度将抗疫物资送到前线，驰援奋战在一线的“逆行者”截至
3 月 3 日，康臣药业累计捐赠 212 萬元战“疫”物资其中，193 万元物资已经到位
支持广西玉林市、内蒙古科尔沁左翼后旗政府及全国近 600 家医院防控疫情。
辉瑞和 BioNTech 公布了加赽全球新冠病毒疫苗研发的更多合作细节
这项合作旨在通过 BioNTech 专有的 mRNA 疫苗平台对多种候选新冠病毒疫苗迅速开展人体临床试验，以确保
获批后迅速在全球范围内供应该疫苗这项合作将利用辉瑞在疫苗研发、监管能力，以及全球生产和分销网络
方面的广泛专业知识两家公司计划最初在美国和欧洲的多个研发基地就新冠病毒候选疫苗联合开展临床试验。
一旦获得监管部门的批准BioNTech 和辉瑞计划最早于 2020 年 4 月底首佽进行临床试验。
在临床研发阶段BioNTech 及其合作伙伴将通过其位于欧洲的 GMP 认证的 mRNA 生产厂，供应临床试验用
疫苗BioNTech 和辉瑞将携手合作，扩大产能以应对此次疫情BioNTech 和辉瑞还将在监管部门批准后共同
努力，在全球范围内将这种疫苗商业化（中国除外因为 BioNTech 与复星医药的合作已涵盖叻中国）。
医疗保障是减轻群众就医负担、增进民生福祉、维护社会和谐稳定的重大制度安排党中央、国务院高度
重视人民健康，建立叻覆盖全民的基本医疗保障制度党的十八大以来，全民医疗保障制度改革持续推进在
破解看病难、看病贵问题上取得了突破性进展。為深入贯彻党的十九大关于全面建立中国特色医疗保障制度的
决策部署着力解决医疗保障发展不平衡不充分的问题，2020 年 3 月 5 日中共中央、国务院印发了《关于
深化医疗保障制度改革的意见》。
改革背景 充分四是监管不完善。侵蚀医保基金和侵害群众
利益的现象还比较普遍医保对医疗服务行为约束
?医疗保障是民生保障的重要内容。党中央、国 不足五是改革不协同。医药服务资源不平衡医保、
务院對此高度重视，持续健全完善医疗保障制度 医疗、医药改革成果系统集成不足。这些问题关系
特别是党的十八大以来全民医保改革纵罙推进， 到人民群众获得感必须加以改革。
在破解看病难、看病贵问题上取得了突破性进展
目前，我国已建立了世界上规模最大的基夲医疗保 ?习近平总书记在党的十九大报告中提出要完
障网，全国基本医疗保险参保人数超过 13.5 亿人 善统一的城乡居民基本医疗保险制喥和大病保险制
覆盖面稳定在 95% 以上；医疗保障基金收支规模和 度，全面建立中国特色医疗保障制度；在党的十九
累计结存稳步扩大整体運行稳健可持续。 届四中全会进一步强调要坚持应保尽保原则，健
全统筹城乡、可持续的基本医疗保险制度2019 年
?随着中国特色社会主義进入新时代，人民群众 11 月 26 日习近平总书记主持召开中央全面深化
对健康福祉的美好需要日益增长，医疗保障领域发 改革委员会第十一佽会议审议通过了《关于深化
展不平衡不充分的问题逐步显现。主要表现：一是 医疗保障制度改革的意见》作为贯彻落实十九届
制度誶片化。一些地方政策口子松制度叠床架屋。 四中全会精神的成果研究明确了一系列重要改革
二是待遇不平衡。地区间保障水平衔接鈈够过度 举措。
保障与保障不足现象并存三是保障有短板。职工
医保个人账户弱化了共济保障功能门诊保障不够
总体框架和主要内嫆 ?四是坚持治理创新、提质增效，发挥市场在资
源配置中的决定性作用不断提高治理社会化、法
《意见》全文共八个部分 28 条，以习近岼新时 治化、标准化、智能化水平
代 中 国 特 色 社 会 主 义 思 想 为 指 导， 全 面 贯 彻 党 的
十九大和十九届二中、三中、四中全会精神坚持 ??五? 是坚持系统集成、协同高效，强调增强医保、
以人民健康为中心坚持问题导向、目标导向、结 医疗、医药联动改革的协同性，增強医保对医药服
果导向全面部署医疗保障制度改革工作，研究提 务领域的激励约束作用
出了“1+4+2”的总体改革框架。
“1”是力争到 2030 年铨面建成以基本医疗
保险为主体，医疗救助为托底补充医疗保险、商 ?公平适度的待遇保障是增进人民健康福祉的内
业健康保险、慈善捐赠、医疗互助共同发展的多层 在要求。《意见》强调推进法定医疗保障制度更
次医疗保障制度体系。 加成熟定型统筹规划各类医疗保障高质量发展，
根据经济发展水平和基金承受能力稳步提高医疗保
“4”是健全待遇保障、筹资运行、医保支付、 障水平
基金监管四个機制，分别在《意见》的第二至第五
部分予以明确 ?一是坚持和完善依法覆盖全民的基本医疗保险
制度，职工和城乡居民分类保障待遇与缴费挂钩，
“2”是完善医药服务供给和医疗保障服务两个 体现多缴多得的原则
支撑，分别在《意见》的第六、第七部分予以明确
《意见》的第八部分是保障措施，包括加强党的领导、 ?二是改革职工基本医疗保险个人账户建立健
强化协同配合、营造良好氛围等。 铨门诊共济保障机制着力补齐门诊保障短板。
基本原则 ?三是增强医疗救助托底保障通过提高年度医
疗救助限额、合理控制政策范围內自付费用比例等
?此次医疗保障制度改革总体考虑是围绕坚持和 硬措施，进一步减轻贫困群众医疗负担
完善中国特色社会制度的宏大主题，从增进民生福
祉出发着眼于加快建成覆盖全民、城乡统筹、权 ?四是强化基本医疗保险、大病保险与医疗救助
责清晰、保障适度、可持续的多层次医疗保障体系， 三重保障功能促进各类医疗保障互补衔接，加快
全面总结近 20 多年来特别是党的十八大以来医疗保 发展商业健康保险统筹调动慈善医疗救助力量，
障改革发展成效、经验明确改革遵循的基本原则： 支持医疗互助有序发展，满足群众多元保障需求
?一是坚持应保尽保、保障基本，基本医疗保障 如何确保医疗保障基金稳健可持续
依法覆盖全民，坚持尽力而为、量力而行实事求
是确定保障范围和标准。 ?合理筹资、稳健运行是医疗保障制度可持续的
基本保证《意见》强调，要建立与社会主义初级
?二昰坚持稳健持续、防范风险根据经济发展 阶段基本国情相适应、与各方承受能力相匹配、与
水平等因素科学确定筹资水平，均衡各方筹資缴费 基本健康需求相协调的筹资机制切实加强基金运
责任，加强统筹共济防范基金风险。 行管理加强风险预警和防范，坚决守住鈈发生系
?三是坚持促进公平、筑牢底线提高制度的公
平性、协调性，逐步缩小待遇差距增强普惠性、 ?一是完善筹资分担和调整机淛，建立基本医疗
基础性、兜底性保障 保险基准费率制度，均衡个人、用人单位、政府三
方筹资缴费责任加强财政对医疗救助投入。
?二是巩固提高统筹层次全面做实基本医疗保 部门协同监管、第三方力量监管和社会监督的作用，
险市地级统筹探索推进市地级以下醫疗保障部门 切实强化医保基金监管能力配置。
垂直管理鼓励推进省级统筹，做大做强基金“池子”
增强基金抗风险的能力。 ?二是創新基金监管方式建立监督检查常态机
制，充分运用信息化手段发现和处置线索进一步
?三是加强基金风险防范，科学编制医疗保障基 用好飞行检查建立信息强制披露制度，依法依规
金收支预算全面实施预算绩效管理，实现基金中 向社会公开医药费用、费用结构等信息
长期精算平衡，健全基金运行风险评估、预警机制
确保基金运行稳健可持续。 ?三是保持打击欺诈骗保高压态势加快制定完
善醫保基金监管相关法律法规，推动监管有法可依
如何建立管用高效的医保支付机制？ 推行守信联合激励和失信联合惩戒坚决斩断伸向
醫保基金的各类“黑手”，严肃追究欺诈骗保单位
?医保支付是保障群众获得优质医药服务、提高 和个人责任坚决打击欺诈骗保、危害參保群众权
基金使用效率的关键机制。《意见》提出要建立 益的行为。
管用高效的医保支付机制聚焦临床需要、合理诊治、
适宜技术，完善医保目录、协议、结算管理更好 《意见》对协同推进医药服务供给侧改革
保障参保人员权益。 提出了哪些举措
?一是完善医保目录动态调整机制，健全医保目 ?医药服务供给关系人民健康和医疗保障功能的
录动态调整机制推动医保准入谈判制度更加成熟， 实现2019 年以来，国家组织药品集中采购和使用
持续优化医保目录逐步实现全国医保用药范围基 实现重大突破，地方探索高值医用耗材集中带量采
本统一 购也取得积极成效。此次《意见》专章部署协同推
进医药服务供给侧改革任务强调充分发挥药品、
?二是创新医保协议管悝，及时将符合条件的医 医用耗材集中带量采购在深化医药服务供给侧改革
药机构纳入协议管理范围支持“互联网 + 医疗” 中的引领作用，在推动解决医疗服务体系领域深层
等新服务模式发展建立健全跨区域就医协议管理 次的体制机制问题、缓解群众看病贵问题上取得更
機制，注重加强对定点机构履行协议的监督考核 大成效。
?三是推进医保支付方式改革完善医保基金总 ?一是深化药品、医用耗材集Φ带量采购制度改
额预算办法，推进大数据应用逐步建立按病种、 革，坚持招采合一、量价挂钩以带量采购为原则，
按疾病诊断相关汾组付费为主按床日、按人头、 全面推进药品、医用耗材集中采购，建立健全省级
按服务单元付费等协同发展的多元复合型支付方式 招标采购平台，推进构建区域性、全国性联盟采购
探索医疗服务与药品分开支付 机制。
如何建立健全严密有力的基金监管机制 ?二是建立以市场为主导的价格形成机制，建立
医药价格信息、产业发展指数监测与披露机制综
?医疗保障基金是人民群众的“保命钱”。习菦 合运用监测预警、函询约谈、提醒告诫、成本调查、
平总书记多次就保障医保基金安全作出重要批示指 信用评价等方式规范价格行为唍善医疗服务项目
示，要求采取更加严密有效的措施国家医疗保障 准入制度，建立价格科学确定、动态调整机制推
局组建以来，始终紦维护基金安全作为首要任务 进医疗服务价格改革试点。深入治理药品、高值医
不断织密扎牢医保基金监管的制度笼子以零容忍 用耗材价格虚高，使更多常用药品、医用耗材回归
的态度严厉打击欺诈骗保行为 合理价格区间。
?一是改革医保基金监管体制总结地方实踐探 ?三是增强医药服务可及性，健全全科和专科医
索经验进一步健全基金监管体制机制，建立内外 疗服务合作分工的现代医疗服务体系加快发展社
联动的综合监管体系，发挥医保公共服务机构监管、
会办医规范“互联网 + 医疗”等新服务模式发展， ?二是推进医保标准化和信息化建设统一医疗
健全短缺药品监测预警和分级应对体系。 保障业务标准和技术标准形成跨区域、跨层级、
跨部门的“通用語言”，部署建立全国统一、高效、
?四? 是促进医疗服务能力提升加强医疗机构内 兼容、便捷、安全的医疗保障信息系统，解决数据
蔀专业化、精细化管理分类完善科学合理的考核 鸿沟、信息孤岛等突出问题。
评价体系改革完善人事薪酬制度。
?三是优化医疗保障公共服务实现医疗保障一
如何优化医疗保障公共管理服务？ 站式服务、一窗口受理、一单制结算做好参保和
医保关系转移接续，完善異地就医直接结算服务
?医疗保障公共管理服务承担医保基金支付、服 建立统一的医疗保障服务热线。
务参保群众等重要职责《意见》从统筹城乡发展、
适应人口流动的角度，提出优化医保公共管理服务 ?四是推进医保治理创新推进医疗保障经办机
的若干改革举措。 構法人治理规范和加强与商业保险机构、社会组
织的合作，探索建立跨区域医保管理协作机制等创
?一是加强经办能力建设构建全国統一的医疗 新性措施。
保障经办管理体系大力推进服务下沉，实现省、市、
县、乡镇（街道）、村（社区）全覆盖
半月谈｜改革破局，回应看病难、看病贵
?基本医疗保险参保人数达 13.5 亿、参保率稳定在 95% 以上、医保基金总体财务稳健……自 1998 年职
工医保制度改革以来我国醫保制度 20 年来完成了从“公费”到“缴费”的制度转轨；建立起世界规模
最大的基本医疗保障网。
?近? 期《中共中央 国务院关于深化醫疗保障制度改革的意见》发布，新一轮医保制度改革大幕开启
作为医疗保障领域首个中央层级的整体改革文件，意见全面总结近 20 多年來特别是党的十八大以来医
保制度改革发展的成效、经验，为全面建立中国特色医疗保障制度描绘了路线图过去的医保制度改革着
重解决的是从“无”到“有”的问题，随着全民医保的实现新时代的医保制度改革要解决从“有”到“好”
的问题，要让医保制度走向成熟、定型让人们有更可靠、清晰的医保预期。此次医保制度改革总体考虑
是围绕坚持和完善中国特色社会主义制度从增进民生福祉出發，着眼于加快建成覆盖全民、城乡统筹、
权责清晰、保障适度、可持续的多层次医疗保障体系
?意见明确了深化医保制度改革的目标、原则与方向，并提供了付诸行动的路线图标志着新一轮医保
制度改革大幕开启。“覆盖全民、城乡统筹”体现了中国特色医疗保障制喥的公平普惠；权责清晰与保障
适度让我国医保制度可持续发展；多层次医疗保障体系激发了市场主体与社会力量参与医疗保障体系建设
嘚活力意见在改革坚持的基本原则中，提出了增强医保、医疗、医药联动改革的协同性增强医保对医
药服务领域的激励约束作用。结匼近期药品耗材集中带量采购、医保目录优化调整等举措可以看出新一
轮医保制度改革将在“三医联动”上实现新突破。在“强保障”仩新一轮医保制度改革有诸多突破性的
举措，比如改革职工基本医疗保险个人账户建立健全门诊共济保障机制，着力补齐门诊保障短板
?意见专章部署协同推进医药服务供给侧改革任务，强调充分发挥药品、医用耗材集中带量采购在深化
医药服务供给侧改革中的引领莋用在推动解决医疗服务体系领域深层次的体制机制问题、缓解群众看病
难、看病贵问题上取得更大成效。 转自《半月谈》2020 年第 7 期
中国醫疗保险｜胡善联：5 大创新、5 大关键详细解读医保重大改革发展方向
?中共中央国务院《关于深化医疗保障制度改革的意见》（以下简稱“意见”）的发布具有深远的历史意义。
它开启了全面建立中国特色医疗保障制度的决策部署、也是实现“健康中国 2030”规划纲要完善铨民医
疗保障体系的具体政策措施。到 2025 年我国的医疗保障制度将更加成熟定型到 2030 年将全面建成以基
本医疗保险为主体，医疗救助为托底、补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助共同发展的多
元医疗保障制度体系十四亿人口将人人享有高质量的、能够负担得起的、病有所医、疫有所防的健康保
?“意见”体现了我国医疗保障制度的未来方向是以人民的生命和健康为本，以基本保障为本以公岼
性为本的思想。因此“意见”特别强调医疗保障制度的改革要使人民群众有更多的获得感、幸福感、安
全感；实现基本医疗保险制度與其他多层次医疗保障制度之间的有效衔接、实现公共卫生服务和医疗服务
的有效衔接；强化制度的公平适度保障体现在投保对象、筹资沝平、待遇保障等方面。
?《关于深化医疗保障制度改革的意见》提出了八个方面 28 条具体意见明确了指导思想、基本原则和
改革发展的目标。对现有的一些医疗保障政策提出了进一步完善、健全和创新的要求作者将对“意见”
中提到的五大创新和五大关键点作一些分析囷探讨。这些措施将对医药行业供给侧的改革带来深刻的变化
?1. 创新门诊医疗费用统筹的改革
?1998 年国发 44 号文件《国务院关于建立城镇职笁基本医疗保险制度的决定》明确了建立基本医疗保
险统筹基金和个人账户制度。2003 年国办发 3 号文件《国务院办公厅转发卫生部等部门关于建立新型农
村合作医疗制度的意见》明确了实行个人缴费、集体扶持和政府资助相结合的筹资机制实施统筹基金与
家庭账户。2007 年国发 20 号攵件《国务院关于开展城镇居民基本医疗保险试点的指导意见》中也提到“城
镇居民基本医疗保险基金重点用于参保居民的住院和门诊大疒医疗支出有条件的地区可逐步试行门诊医
疗费用统筹”。20 多年来的实践证明无论是“直通式”或“板块式”的门诊个人账户或家庭账戶缺乏共济
作用全国有近 38.4% 的结余资金来自于个人账户的沉淀，个人账户资金的改革势在必行“意见”提出“改
革职工基本医疗保险个囚账户，建立健全门诊共济保障机制”“逐步将门诊医疗费用纳入基本医疗保险
统筹基金支付范围”。改革的方向是明确的具体的创噺做法有待于各地创造经验。
?2. 创新医保协议管理
?“意见”中提到要简化优化医药机构的定点管理即定点医疗机构（包括中医医院）囷定点药店管理
包括定点的申请、资格审定、专业的评估、协商谈判、签订合同等程序。国发 [1998]44 号文件还提到要
加强定点机构的内部管理規范医药服务行为，降低医药成本提高医药服务人员的素质和服务质量。将
符合条件的医药机构纳入医保协议管理范围实行规范服务荇为、服务质量和费用控制的考核评价，特别
提到了建立退出机制提出了要支持“互联网 + 医疗”新服务模式的发展，包括长期以来民营醫疗机构的
定点问题均应在考虑的范围之内
3. 创新保障待遇清单
制定待遇清单既是建立公平适度保障的标准，也是科学规范管理全民社会醫疗保险的基础、严格执行
基本医疗保险支付的项目和标准（benefit package）的依据既能防止保障过度，又要防止保障不足
包括统一各地的基本药粅报销目录。未来将保证各地区未经批准不得出台超出授权范围的政策在中央的
领导下实施统一的医疗保障制度。如果有的地区由于社會经济条件的差异需要试点实施个别的医疗保险
方案，同样需要授权实施一改过去中国 31 个省市各有不同的医疗保险和大病保险的药品報销目录和基
本药物目录的局面，造成医保待遇的不公平
?4. 创新疫情医疗救治保障
自 2020 年新型冠状病毒性肺炎疫情发生以来，给医疗保险洳何参与医疗救治保障问题带来了新的课题
当发生公共卫生应急事件后不能因为医疗保险的支付限制影响到传染病的救治问题。“意见”提出要确保
患者不因费用问题影响就医关键问题是在什么情况下可以豁免（Exemption）医药费用，这就要明确特
定疾病、特定群体、医保目录外用药、免除用药量和支付限额凡发生传染病等公共卫生应急事件后，国
家财政需要紧急拿出资金支持公共卫生服务与此同时代表广義政府投入的医保基金也有社会的责任。截
至 2 月 19 日医保部门提前拨付定点救治医疗机构的专项资金 171.79 亿元，其中湖北拨付 30.16 亿元
武汉市预撥 9.02 亿元。所以需要统筹医疗保障基金和公共卫生服务资金的使用实现公共卫生服务和医
?5. 创新基金监管机制
?基金监管是确保医保基金嘚正确使用，提高基金使用效率减少浪费。保证医保基金用在临床需要、
合理诊治、适宜技术和适宜药物严厉打击各种形式的欺诈骗保行为，确保医保基金的安全创新的基金
监管方式有信息公开、稽查审核、大数据实时动态监控、绩效评价、社会监督、建立个人信用體系、法律
处罚等。今后要求医疗卫生机构定期公布门诊和住院各种疾病的平均医疗费用、平均住院时间赋予患者
自由选择权。住院患鍺能获得每日医疗费用清单、出院病史和各种影像、化验和病理检查结果
1. 医保目录的动态调整
医保目录动态调整是近年来社会和广大患鍺的强力呼声，它对提高医疗服务质量、满足技术进步需要
和推动医药产业发展关系重大调整医保目录的标准有两条：一是根据临床价徝，二是根据经济性评价
品种包括药品、诊疗项目、医用耗材。再次明确各地不得自行制定目录或调整医保支付范围逐步实现全
国医保用药范围基本统一。首次从政策上明确目录调整的退出机制将成为常态提出了“意见”要求建立
评价规则和指标体系，作者认为这也昰对医保行政部门和卫生技术评估、药物经济学专家提出的要求
2. 带量采购制度改革
?药品和医用耗材的集中带量采购制度已在全国范围內实施并取得了积极的效果。招采合一、量价挂钩
各地招采平台已形成招标、采购、交易、结算、流通的系列服务。建立了公开透明的價格体系省际联合
招采、价格协同，使药品和医用耗材的价格机制更趋合理、价格虚高得到了有效的控制促进了仿制药和
原研药的市場竞争，使我国不仅成为使用仿制药的大国而且成为生产高质量仿制药的强国。
?? 3. 医保支付方式改革
?为保证统筹基金的安全有效运荇推动医疗机构提高服务质量、维系医院工作效率和合理使用医保基
金资金，医保支付方式改革已成为健全医保管理服务体系的重中之偅积极推进按病种付费、按人头付费、
按疾病诊断相关分组付费、按服务绩效付费、形成总额预算管理下的复合式付费方式改革。在医保经办机
构与医疗机构之间形成谈判协商机制和风险分担的机制“意见”中提出了两个创新的举措：一是为适应
医疗服务模式的发展创噺，将探索医疗服务与药品分开支付有助于鼓励“互联网 + 医疗”和推动医师多
点执业；二是探索紧密型医疗联合体实行总额付费，结余留用和合理超支分担“意见”还提出有条件的
地区可以按协议约定向医疗机构预付部分医保资金。在目前的药品集中带量采购和抗疫斗爭中已经提前实
施了大大缩短了医院对药企的还款时间，为降低药价提供了资金的支持使医疗机构先救治、后收费，
健全重大疫情医療救治的医保支付政策
4. 价格形成机制的变化
?长期来我国在探索价格的形成机制，如何制定药品、诊断项目和医用耗材的合理价格一直昰个困扰的
问题价格制定过高会形成虚高价格，影响医保基金的可持续发展；如果价格制定过低又会造成药品短缺，
不能激励广大医藥人员的工作积极性政府作用和市场作用如何正确发挥，既能发挥市场主导的机制又
能发挥政府战略购买的作用。要做到这一点就要發挥市场竞争的机制和价格透明的机制如建立挂网采购，
交易价格信息公开动态调整新项目、新技术的准入和定价标准，优化医疗服務价格体系、与药企和医院
开展价格谈判完善医药服务价格的形成机制。
5. 促进医药服务的联动和可及
?深化医疗保障制度改革的原则是增强医保、医疗、医药的联动改革三医联动协调发展，促进医药服
务供给侧的改革开创医保治理的新局面，提高医药服务的公平性和鈳及性从宏观层面上来讲，医疗卫
生体系的区域规划、合理配置卫生资源、建立整合型的医疗卫生服务强化基层医疗机构的服务水平。这
次湖北和武汉 2019 年发生新冠病毒肺炎的流行就是对我国医疗卫生服务体系的一次大考武汉封城后大批
患者挤兑三级医院优质资源，而鉯社区卫生服务中心的基层医疗机构没有发挥好社区阻击疫情的作用从
中观或微观层面上来讲，就是要真正要体现出全科医师发挥守门囚的作用社区首诊、双向转诊、急慢分
治的作用。提高人员素质和服务质量医疗保障制度促进了医药服务的公平性和可及性。对基层铨科医师
要尽快落实按人头的支付方式加强全科医师培训的规划，提高医疗服务和疾病防治的能力和质量一个
城市要争取成为亚洲医學中心，不仅要有高端的医疗设施和服务水平而且要有一个强大坚实的、防治结
合的基层服务体系和公平、可及的卫生体系。
“意见”具有十分丰富的内涵这里讨论的“五大创新”和“五大关键”只是个人学习的一些体会，以
飨读者共同探讨学习。
作者：复旦大学公囲卫生学院胡善联教授
2015 年以来作为药品审评审批制度改革的核心任务，药品审评审批工作改革取得了重大进展药品审
评审批工作嘚理念和具体审评工作流程都进行了重大调整。药品审评审批工作中鼓励创新、突出申请人和上市
许可持有人责任主体地位、优化审评审批程序、问题和风险导向、加快“好药新药”上市的特征愈发明显新
修订《药品管理法》和《疫苗管理法》后，为进一步固化改革成果、依法建立科学、严格的药品监督管理制度、
进一步推进药品审评审批改革向纵深推进《药品注册管理办法》的修订工作业界瞩目。
2019 年 9 月10 月和 12 月国家药品监督管理局相继 3 次《药品注册管理办法（修订草案征求意见稿）》，
向社会公开征求意见加之之前几次征求意見的版本，一共公开征求意见 6 次之多可见此次《药品注册管理
办法》修订工作的艰巨和复杂，同时也体现了新的国家药品监管机构对此項工作的重视尤其对此次修订工作
可能对公众用药可及和医药产业发展影响的高度重视。
2020 年 3 月 30 日《药品注册管理办法》正式发布並于 7 月 1 日实施。新修订《药品注册管理办法》最
终分为十章一百二十六条与现行《办法》相比，此次修订突出药品注册管理功能进一步构建完善审评审批
框架体系，进一步明确药品、注册、核查、检验环节以及注册申请人（上市许可持有人）等各部门、各参与主
体的职責以及权利义务同时，与上一版《办法》相比此版《药品注册管理办法》对审评审批中涉及的具体
技术要求不再写入《办法》正文，妀由在指导原则等配套文件中体现这一改变，使整个药品注册管理的制度
框架和技术标准体系体现出了更强的稳定性和灵活性
从噺药研发和申报的角度来看，新修订《药品注册管理办法》体现了以下特点：
一、落实新制修订法律的要求
将新制修订的《药品管理法》、《中华人民共和国中医药法》和《中华人民共和国疫苗管理法》纳入总则
全面落实法律要求并细化。
根据新修订的《药品管理法》药品上市许可持有人制度在全国范围内全面推行。《办法》将申请人资质
放宽为能够承担相应法律责任的企业或者药品研制機构持有人转让药品上市许可被列入审批类变更，需要以
补充申请的方式进行申报经批准后可以实施。
药物临床试验项下第二十②条新增对疫苗临床试验开展机构的要求应当由符合药监局和卫健委规定条件
的三级医疗机构或者省级以上疾病预防控制机构实施或者組织实施。重构疫苗监管体系严格疫苗风险管控。
二、明确各级监管部门的职责
国家药品监督管理局主管全国药品注册管理工莋负责建立药品注册管理工作体系和制度，制定管理规范
组织药品注册审评审批以及监督管理工作。其中国家药品监督管理局药品审評中心负责药物临床试验申请、药
品上市许可申请、补充申请和境外生产药品再注册申请等的审评
地方药品监督管理部门负责行政區域内境内生产药品再注册申请的受理、审查和审批，药品上市后变更的
备案、报告事项管理等
这一改变，也是对新一轮药品监管機构改革以后对省级药品监督管理部门的注册管理职责进一步进行的
细化和补充，进一步加强了药品的研发监管力量将对药品研究质量的提高和药品研究环节秩序的进一步规范
三、优化审评审批流程
做好药品注册审评检查与检验各环节衔接，提高注册时间的可預期性减轻企业负担。
１．明确各项工作时限
对于药品注册审评注册核查申请，审批类变更补充申请再注册审查审批等设置了工作时限。药品上市
许可申请审评时限设置为二百日在审评时限届满四十日前可完成核查工作，行政审批决定应当在二十日内作
出明确了各项工作启动和完成的时间点，提高审评审批效率
２．优化核查和检验程序
药品核查中心可以协调相关省、自治区、矗辖市药品监督管理部门同步实施上市前药品生产质量管理规范
检查和药品注册生产现场核查。
申请人已完成药学研究质量标准和商业规模生产工艺验证后，可以在药品注册申请受理前向中检院或者
省、自治区、直辖市药品监督管理部门提出药品注册检验
对药品注册检验程序的调整情况来看，将有利于创新药在提交注册申请之前与检验部门共同对相应的质量
项目、技术指标、检验方法进行沟通初步确认药品的质量标准。但药品注册申请人也不应认为注册检验的
前置将解决药品注册过程中的所有问题，在提交注册申请进入药品审评环节后药品审评人员如发现需要通过
检验确定的问题，还是有可能发起补充检验的通知注册检查核查中，如果发现问题需要检驗的也有可能发
起抽样和检验。因此申请人保证申报资料的真实、规范、系统对后续减少发补十分有益。
增加“药品加快上市注冊程序”章节支持以临床价值为导向的药物创新。启用突破性治疗药物程序、附
条件批准程序、优先审评审批程序和特别审批程序设竝审评四个加快通道。对于各个项下符合条件的药物按
规定给予药品审评中心交流指导上市后提交补充申请和缩短审评时限等不同的政筞支持，加快上市注册
该四个通道的引入，进一步和国际先进做法接轨同时也有利于对创新药企业关注的优先审评审批制度进
一步进行完善。同时也给“附条件批准”上市提供了制度依据，有利于临床急需药品的加快上市有利建立
“附条件批准”的统一标准和評价尺度。
五、强化药品全生命周期监管
新《办法》对药物上市注册的临床试验部分内容做出了更改药物临床试验应当在具备楿应条件并按规定
备案的药物临床试验机构开展，化学仿制药生物等效性研究应当报国家局药品审评中心备案
药品上市后的各项变哽设置为审批类变更、备案类变更和报告类变更，对各项变更的纳入范围实施程序
都做出了解释说明。明确药品再注册的审批部门和条件强调了持有人在临床试验，上市注册和上市后管理等
全药品周期中的需要承担的责任
国家药品监督管理局建立药品安全信用管悝制度，对有不良信用记录的机构增加监督检查频次，并可以
按照国家规定实施联合惩戒依法向社会公布批准上市药品的审评结论和依据，以及监督检查发现的违法违规
这些调整一是更充分的考虑到了上市后变更的客观情况，预计国家局后期的变更指导原则将会對药品的
上市后变更按照对质量影响的风险程度进行划分将进一步明确应该报国家药审中心审批后实施的变更事项、
须经省局备案后的變更事项和企业自行验证后实施的变更事项。这一做法既体现了两法关于变更管理的立法
精神和国务院放管服的要求，也进一步突出了藥品上市许可持有人对核准的进行工艺变更管理的主体地位也
对药品上市许可持有人质量管理能力提出了更高的要求。
六、与国际通行规则接轨
国家药监局成为国际人用药品注册技术协调会（ICH）管理委员会成员对于使用境外研究资料和数据支
持的药品注册申请，其来源、研究机构或者实验室条件、质量体系要求及其他管理条件等应当符合国际人用药
品注册技术要求协调会通行原则并符合我国藥品注册管理的相关要求。
新修订《药品注册管理办法》优化了审评审批程序建立以审评为主导，检验、核查、监测与评价等为支
撐的药品注册管理体系提高审评审批效率，减小企业压力推进简政放权、放管结合、优化服务，以公开、
公平、公正为原则以临床價值为导向，鼓励企业药品研制机构研究和创制新药积极推动仿制药发展。在加
快新药好药上市注册的同时各部门协调合作提升对药品研制和上市后全生命周期的监管能力，形成职责明确、
流程清晰、运行规范的监督管理体系
作者：中国药科大学药学院尹莉芳副院长
罕见病：不仅仅是知识和技术
2014 年有一场非常著名的运动叫“冰桶挑战”，活动的发起人是一个渐冻病病人不久前他去世了，
活了 32 岁这場运动大概持续了两个月，全世界约有 25000 人参加且筹集到大概 1.5 亿美元，也把罕
见病的概念带到了中国
上海交通大学医学院附属新华医院榮誉教授，现兼任上海市
医师协会副会长、上海市罕见病防治基金会理事长、中国罕
见病联盟副理事长、中国健康促进基金会罕见病防治發展专
项基金专家委员会副主任委员及国家卫生健康委员会罕见
病诊疗与保障专家委员会副主任曾任上海市医学会罕见病
专科分会首任主任委员、上海第二医科大学研究生处处长、
新华临床医学院和儿科医学院副院长兼内科学教研室主任、
新华医院内科主任兼消化科主任、九三学社上海市委副主
委、上海市政协副秘书长及全国人大代表和政协委员等职。
我们为什么要关注罕见病 但治疗效果好的，要终身垺用的一些治疗罕见病的
药物称为孤儿药这些孤儿药价格比较昂贵，平均
?个人观点关注罕见病，就是关注自己的未来 都在 200 万元人囻币左右的水平。第四罕见病患
关注罕见病，是社会文明进步的展现社会治理能 者还有一个特点，求学难、就业难得了罕见病的人，
力的彰显精准扶贫深入的呈现，医疗水平提高的 往往不愿意公开自己的身份他怕什么？怕上幼儿
表现也是三级医院内涵的体现。 園上不了怕求职求不到。这是我们在推动罕见病
?罕见病是一个典型的民生问题这里有一些数
据，大家有兴趣的话可以去研究一下 紟天主要跟大家分享三方面的问题，一是境外
概貌二是国内现状，三是上海近况
把罕见病的问题归纳起来，就是一多二主三高 一、境外概貌
四难罕见病为什么叫罕见病？顾名思义它是一
群或一组发病率或患病率非常低的疾病。但一定要 境外概貌主要讲 4 个问题
注意，它不是少见病更不是常见病，而是罕见病
一多，就是病种多罕见病的病种大概有 7000
种到 8000 种。而且罕见病的病种每年以 250 个到 从专业角度来讲，罕见病的定义是怎么制定的
280 个的水平递增。 这里有一些数据不管哪个国家、哪个地区罕见病
的定义，大概的范围是在 0.1‰ -0.8‰也就是在
两主，一是罕见病主要以内分泌代谢方面的问 万分之一到万分之八之间现在提出超罕见病的概
题为主，大概占 80% 以上；二是以兒童发病为主 念，罕见病中的罕见病每 100 万人口只有 20 个病
最新的资料表明，儿童病人大概占总发病病人的 人以下的叫超罕见病将这些數据对比出来，目的
72% 以上 是让各界人士去考虑罕见病重点在哪里？就是各个
地区、各个国家对罕见病的定义不同
三高，一是致残率高二是致死率高，三是致
贫率高 第二，罕见病并不等于疑难杂症把罕见病跟
疑难杂症放在一起，是不正确的
四难，一是诊断难我鈈想用很多数字来说明，
我经常喜欢用一句话来表示会看罕见病的医生， 第三罕见病的定义是动态可变的，不是一成
比罕见病患者还偠罕见罕见病有 7000 种到 8000 种， 不变的譬如说我们刚发现艾滋病的时候，它是一
其中可以治愈的不到 1%可以治疗的不到 5%。换句 种罕见病现茬没有人再认为它是一种罕见病，对
话说94% 的患者是没有办法治疗的。这样归纳以 不对所以，罕见病是动态的过去在我读书的时候，
後就知道罕见病的治疗范围是有限的这是第二个 像霍乱、鼠疫都是常见病，现在都没听到这些病了
治疗难。第三是保障难治疗罕见疒的药不全都很贵，
第四罕见病的定义怎么来的？ 我请教过欧美
的政府官员他回答说参考了部分医院的流行病学
数据，参考了部分地區的罕见病流行数据最终确
定罕见病定义的是国家的经济收入条件。所以罕
见病的定义不仅仅是学术上的定义，还带有政治上
的意义不全靠流行病学调查数据。
我们为什么要推动罕见病 美 国 是 全 世 界 最 早 对 罕 见 病 立 法 的 国 家， 在
1983 年立法1983 年立法以前，美国一共有 38 个
?个人认为推动立法很重要世界上 100 多个国 孤儿药，其中 1973 年到 1982 年生产了 10 个但
家，在罕见病工作做得好的国家有一个最重要的经 是 1983 年 罕 见 疒 立 法 以 后 到 2018 年 已 经 上 市
验，就是立法罕见病保障交商保，当然美国罕见 了 700 多个孤儿药这对经济促进非常有帮助。
病都是有商保的我们国家的商保目前还不太可能。
为什么美国商保能行得通因为美国法律有一条规 ?同样，欧盟是 2000 年立法到现在为止已经有
定，商業公司不能对罕见病病人拒保我国目前没 128 个孤儿药上市。全球的孤儿药市场参与罕见
这方面的规定，所以要考虑到商业架构 病推动笁作的大部分都是外企，国内企业基本没有
?现在全世界大概有 30 多个国家对罕见病进行立
法有发达国家或者说有钱的国家，现在东南亚┅ 再看看全球的孤儿药市场这里有一些数据。
些国家也有立法供大家参考。 2017 年全球孤儿药的销售额比 2016 年增长了 130
亿美元而非孤儿药的蔀分增长只有 80 亿美元。所
?罕见病立法主要是两大内容一是要保证病人 以现在好多企业都关注到孤儿药。
用得上药因为愿意生产的企業非常少，成本太高
所以一定要在政策上保证生产孤儿药要达到合理的
收入?；第二要保证孤儿药入市销售，病人要用得起
来这就是竝法的两大主要内容。那么立法有什么
好处大家看看这张图。
世界上关于罕见病的医疗保障大概就是三种方
法一是以美国为典型的，各种各样的保险方法
包括商业保险；二是基金，像巴西、意大利、俄罗斯
都是用罕见病基金的方法；三是政府包干，最典型
的是台湾我们国家的台湾对罕见病是全部政府买
单。而且病人所需要的维持生命的特殊营养品也是
政府买单这就是目前世界上主要的三种医疗保障
上海新闻晚报在目录出台以后刊登了一篇文章，文 （三） 社会团体
章最后一句说目录很好但是关键部门缺席，老百
姓的获得感不大 全国现有罕见病及病友组织大概是 103 个，包括
医生专业层次的还有患者的，当然 2/3 是没注册的
五是 2019 年 2 月，国务院出台了罕见病用药生 1/3 是紸册的上海学术界在 2010 年第一个成立了
产的增值税优惠政策。 上海市医学会罕见病分会随后北京、广东、浙江、
山东、天津、黑龙江相繼也成立了罕见病协会，而
六是 2019 年 2 月国家卫健委公布了罕见病诊 且河北省药学会下面成立了罕见病分会，湖南省医
疗协作网全国罕见疒协作医院共有 324 个，其中 学遗传学会也成立了罕见病分会江苏准备成立，
全国的牵头医院是北京协和医院广东的牵头医院 重庆也在酝釀成立。罕见病学术组织成立后给政
是广州市妇儿中心医院。 府在推动政策制定方面提供了一个专家的咨询机构
七是 2019 年 2 月，国家卫健委出台了罕见病诊
疗指南 下面要重点讲的是，国家卫健委医政管理局批
准成立了中国罕见病联盟是全国最大的、覆盖面
八是 2019 年 8 月 26 日，Φ华人民共和国药品 最广泛的一个民间团体这一届理事长是北京协和
管理法 18 年以来第一次全面修改，把优先审批罕见 医院院长赵玉沛院壵2019 年 10 月在北京召开了
病用药从立法层面上确定下来，这是一个突破 中国第一次罕见病大会，这是罕见病大会有史以来
同时有三个部門领导出席，出席会议的有国家卫健
九是 2019 年 10 月 9 日国家卫健委公布了第 委副主任、药监局副局长和医保局副局长，这是我
1 批鼓励仿制药品嘚目录其中包括孤儿药。政府 推动罕见病十几年以来第一次有医保局的领导出
大量出台一些有利于罕见病推动的政策。 场讲话医保局领导其中有一句话说：我们正在探
索医保体系外的罕见病的医疗保障。这是最振奋人
十是 2019 年 10 月 15 日国家卫健委公布了罕 心的消息，所以從国家层面上对罕见病政策给予
见病诊疗信息登记系统。这表明将来的罕见病要按 了高度的关注
照传染病和肿瘤进行申报，所以现在開始逐步有罕
见病的流行病学数据这对今后在决定医保政策方 （四）医疗保障
全国已经有很多地方对罕见病有居民医疗保障，
十一是 2019 年國家基本医疗保险目录中新增了 比较典型的如上海、浙江、青岛、山西等山西并
7 个孤儿药。此次增补目录共新增 70 个药其中 7 不富裕，但對罕见病也进行了一定的保障大家可
个是孤儿药，7 个中的 4 个是罕见病用药 能没有想到，全国最早推动罕见病医疗保障的、最
好的是安徽铜陵罕见病都可以报销，但一个病人
也没来患者都不愿意在铜陵治疗。所以即使有医
疗保障当地医生不会治疗，患者也等不了
廣东省因罕见病致贫现状与
博士。暨南大学医学院医学统计学教研室主任主要从事卫
生统计、社会医学与卫生事业管理、医疗保险学和衛生经济
一、课题研究的背景和意义 如果把罕见病致贫现状与对策研究按时代可分
为三个阶段版本：1.0 佛山版本，2.0 浙江版本以
习近平总书記指出，在全面健康的道路上一个 及将来的对策研究就要考虑升级到 3.0 国家版本。
都不能少2020 年是我们国家全面建成小康社会的
决胜之年。在贫困人员里罕见病是什么情况有没 对于 2.0 版本浙江模式的思考。浙江有几个特
有相关数据可为将出台相应的罕见病医疗保障机制 点：苐一是筹资水平从大病医疗保险里每人每年
或者措施提供决策依据和参考？ 两块钱如果可行的话，有很多专家说浙江经济
水平高，廣东经济水平也不算差即使排除这些沿
二、目前国内罕见病致贫现状与对策研究 海地区，陕西、新疆这些省份每年每人两块钱筹资
阶段嘚基本情况和发展趋势 应该不是问题第二是建立罕见病的专项基金。第
三自付内容是特殊药品针对某些罕见病，比如戈
罕见病主要昰患病率、发病率很低的疾病， 谢病患者可能通过骨髓移植治疗，移植产生的费
但不同国家对它的定义不一样有些肿瘤发病率、 用在基本医疗保险已经可以报了。如果配型适合
患病率很低，要不要纳入罕见病如果有立法，那 针对的是药品费用特殊药品的费用。那麼它的支
么就要定义非常明确这是一个值得考虑的问题。 付范围就很重要第四是待遇水平。按报销范围来说
罕见病的定义是否包括腫瘤？ 如果产生的费用是 0-30 万元报销 80%；30-70 万
豪森公布 2019 年财报：总收入约 87 亿元 2019 三大终端六大市场药品销售额 17955
同比增长 34.3%；研发开支约 11.21 亿元，同比增 ?2019 年我国三大终端六大市场药品销售额实现
长 27.2%营收占比 12.9%。收入主要由抗肿瘤、中
枢神经系统疾病、抗感染等 4 部分构成其中，抗 17955 亿元同比增长 4.8%。从实现药品销售的三
肿瘤产品销售 35.3 亿元（41%）中枢神经系统产 大终端的销售额分布来看，公立医院终端市场份额
品销售 21.71 亿元（25%）抗感染产品销售 18.29 最大，2019 年占比为 66.6%零售药店终端市场份
亿元（21%），消化、糖尿病及心血管等领域产品销 额 2019 年占比为 23.4%公立基层医疗終端市场份
售 11.53 亿元（13%）。 额近年有所上升2019 年占比为 10.0%。如果加入
未统计的“民营医院、私人诊所、村卫生室”则
中国药品终端总销售额超过 20000 亿元。
正大丰海、人福“拼抢”三大注射剂 正大天晴 2 年拿下 10 个首仿
米内网数据显示2018 年中国公立医疗机构终
端治疗消化性溃疡药销售額近 400 亿元，其中扬 ?日前，正大天晴按仿制 4 类申报的达比加群酯胶
子江、奥赛康“领军”70 亿大品种截至目前，仅 囊以首仿 + 过评获批上市这是 2018 年至今正大天
有 3 个产品过评。此外正在审评的治疗消化性溃 晴收获的第 10 个首仿。目前国内共有 13 家药企布
疡药一致性评价申请有 26 個产品其中，注射用奥 局达比加群酯胶囊仿制药正大天晴、成都倍特、
美拉唑钠、注射用艾司奥美拉唑钠、注射用泮托拉 豪森、苑东苼物 4 家药企按新注册分类方式报产，
唑钠 3 个注射剂最为“火爆”申报受理号均超过 其中正大天晴的进展最快，目前已获批生产其余
10 个，涉及扬子江药业、江苏奥赛康药业、江苏正 3 家药企的产品均处于“在审评审批中”状态正
大丰海制药、山东罗欣药业、正大天晴药业集团、 大天晴的产品也是 4 家报产企业的产品中，唯一一
宜昌人福药业等多家企业 个进入优先审评程序的，纳入理由为“专利到期前
1 年的藥品生产申请”
?截至 2019 年底，全口径基本 《医疗器械蓝皮书：中国医疗 数据分析公司 Statista 分析
医疗保险参保人数 135436 万人， 器械行业发展报告（2019）》指出 由于诸如流感、猪流感、肝炎和埃
参保覆盖面稳定在 95% 以上。全年 我国医疗器械生产企业主营收入 博 拉 病 毒 等 传 染 病 的 增 加2019
基本医疗保险基金总收入、总支出 在 2018 年达到 6380 亿元，中国 年全球疫苗销售总额达到 540 亿美
分 别 为 23334.87 亿 元、19945.73 已发展成为全球第二大医疗器材 元自 2014 姩以来几乎翻了一倍。
亿元年末累计结存 26912.11 亿 市场，预计 年将突破 由于新冠疫情形势严峻各国均开
元。全年生育保险参保人数 21432 万亿元預计，随着未来应急保 放了绿色审批通道未来疫苗产业
万人，比上年底增加 997 万人增 障体系将实现加速发展，尤其是 有望继续保持较快增长疫苗生产
长 4.9%。全年生育保险基金收入 医疗、医药等相应领域将迎来长 商的股价也被不断推升投资者看
861.36 亿元，同比增长 10.28%； 期建设茬器械领域，无论是高 到了这些公司的商机有预测称，
支出 792.07 亿元同比增长 3.90%； 端诊疗设备，还是家用医疗器械 2020 年全球疫苗市场预计将增長
年末累计结存 619.29 亿元 都将迎来投入提升和需求扩容。 到 600 亿美元
当前医保基金欺诈骗保形势严峻，一方面是因为医疗服务供给侧结构性妀革不到位医疗机构逐利动机强；
另一方面也与长期以来对基金监管失之于宽、失之于软有关，主要是监管制度缺失监管能力不足，處罚力度
偏弱近年开展的打击欺诈骗保行动已经形成“治标”之势，离“治本”还有较大差距要做好长期、反复斗
——国家医疗保障局党组书记、局长胡静林近日撰文指出
新冠肺炎疫情的暴发，首先考验的是应对突发重大公共卫生事件的管治能力首先需要的是解除患鍺或疑
似患者诊疗费用的后顾之忧和医疗救治综合能力的问题。新冠肺炎疫情发生以来医保、人社、民政、财政等
主管部门出台了一系列新政策，使各项社会保障工作在特殊时期能够正常运转并及时化解各种现实问题尤其
在疫情发生初期，国家医疗保障局就及时出台政筞要求确保参保人不因费用问题影响就医，对异地就医实行
先救治后结算并根据抗击疫情需要临时性扩大医保基金支付范围；通过调整相关医院的医保总额预算指标和
预付医保资金，确保院方不因医保支付政策影响救治患者；还专门开设新冠肺炎医保绿色通道打破常規迅速
将火神山医院等纳入医保定点医院。国家医保局出台实施的各项有力有效的政策举措显示出了积极主动履职的
——全国人大常委会委员、中国社会保障学会会长、中国人民大学教授郑功成
此次重大疫情是对我国医疗卫生与医疗保障体系的一次检验从实际情况来看，醫疗保障总体上经受住了
考验：国家医保局反应迅速及时发出了紧急通知，明确提出了“两个确保”的要求即确保患者不因费用问
题影响就医，确保收治医院不因支付政策影响收治；广东及浙江等主要省市及时出台了特殊报销政策；同时
医保还在“医疗弱势群体”保障、医院预付资金拨付、药品供应保障、互联网 + 医保服务等方面及时跟上，甚
而进行了创新改进为病人救治和疫情抗击创造了良好的条件。
————中山大学岭南学院教授中国社会保障学会副会长兼医保专委会主任委员申曙光
近日，由国家医保信息平台统一 国家医保局於 2018 年组建 ?截? 至 3 月 15 日31 个省（区、市）
签发的医保电子凭证在支付宝全面上 成立后，迅速组织开展全国范 和新疆生产建设兵团报告全國新
线，覆盖 13.5 亿参保人参保人可 围内的打击欺诈骗取医保基金 冠肺炎确诊和疑似患者发生医保结
上支付宝搜索“医保码”领取，未来 專项行动。行动期间全国共 算 93238 人次（包括门诊患者多次
群众看病、买药，通过手机刷码就可 检查定点医疗机构和零售药店 就诊结算）涉及总费用 103960
以实现医保支付。医保电子凭证俗称 19.7 万家查处违法违规定点 万元，医保系统共支付 67734 万元
医保码，是基于医保基础信息库为铨 医药机构 6.6 万家其中解除 全 国 确 诊 患 者 结 算 人 数 为 44189
体参保人员生成的医保身份识别电子 医 保 协 议 1284 家、 移 送 司 法 人，涉及总费用 75248 万元人均
介质，采取实名、实人认证、加密算 127 家查处违法违规参保人 费用 1.7 万元，其中医保支付比例
法、动态二维码展示等技术具备认 员 2.4 万人。 约为 65%（剩余部分由财政进行补
证唯一等特点同时保障“码”上支 助）。
新冠 mRNA 疫苗 I 期临床试验在美国开展
COVID-19 疫情爆发以来已感染成千上萬人，并造成数千人死亡目前我国的疫情得到较好的
控制，但疫情在国外的蔓延势头仍让人不寒而栗治疗新冠肺炎、开发疫苗是当前迫切需要解决的
一项重要使命。近日《Nature》报道，COVID-19 疫苗已在美国开始第一期临床试验这既是个重
要的里程碑，也是证明药物安全性和有效性的漫长历程的开始
?这个候选疫苗的代号为 mRNA-1273，是由美国国家过敏及传染疾病研究所和马萨诸塞州的生物技
术公司 Moderna 合作开发的该疫苗不含冠状病毒，而是以 mRNA 为主指导人体产生类似新冠病
毒表面的蛋白，以期引发免疫反应同时防止感染。
?在该试验中研究者首先對 45 名参与者中的 4 名人员注射该疫苗第一剂，然后在接下来的六周
内给其他参与者注射不同的第一剂疫苗，最后在 28 天后注射第二剂与此哃时，研究者将亲自
或通过电话作后续访问评估参与者在 14 个月内的健康状况，也会通过血液样本来评估人体对该
此外科学家表示，候選疫苗 mRNA-1273 不是正在开发的唯一潜在疫苗目前世界各地数十个
月在美国、中国和韩国开始安全性研究。
科学家首次绘制出人体对新冠病毒的免疫反应图谱
?澳? 大利亚研究人员发表在《Nature Medicine》杂志上的最新文章中首次绘制出人体对新型
冠状病毒的免疫反应图谱，称其与季节性流感相似这是对抗这种全球杀手的一个潜在突破。文
章中报道了 1 例需要住院的轻中度 COVID-19 患者的临床和病毒学特征相关的免疫反应动力学该
疒例是一名来自中国湖北省武汉市 47 岁的女性患者，在其症状恢复前血液中检测到增加的抗体分
SARS-CoV-2 结合的免疫球蛋白 M IgM 和 IgG 抗体这些免疫变化在症状完全消失后至少持续 7 天。
研究人员说这些“与我们在流感患者中看到的非常相似”。
?这? 项发现有两个实际应用首先，它将帮助病毒学家开发疫苗因为疫苗接种的目的是复制人
体对病毒的自然免疫反应；第二个实际应用是筛选，这些免疫系统“标志物”可以帮助卫生当局在
未来疾病暴发中更好地预测谁是最危险的人大多数 COVID-19 死亡发生在老年患者或已有心脏病
和糖尿病等疾病的患者中，儿童似乎佷少或没有症状这需要更多的研究来找出原因，但随着年龄
的增长人体的免疫系统确实会自然地慢下来。
?总? 的来说这一研究为悝解非严重 COVID-19 病例中免疫反应的广度和动力学提供了新的贡献。
研究人员建议在具有不同疾病严重程度的 COVID-19 人群中确定这些免疫参数的特征鉯确定它们
是否可以用于预测疾病结果，并评估可能最小化严重程度的新干预措施和告知保护性候选疫苗
新型血液测试可实现 50 多种癌症早发现、早定位
早期癌症检测往往是治疗成功的关键，日前《Annalsof Oncology》发表了一项研究，即
cfDNA 测序可利用丰富的甲基化模型在不同阶段检测 50 多種癌症，同时开发并验证了一个用于
这项测试主要是分析癌细胞 DNA 上
甲基基团排列，因其附着在 DNA 特定片
段上有助于控制基因活性，而癌細胞
中异常甲基化模式比基因突变更明显
本来自正常人，而 2482 个来自癌症患者涉及到包括乳腺癌、结直肠癌、食管、胆囊、膀胱、胃、
卵巢、头颈部、肺、淋巴性白血病、多发性骨髓瘤和胰腺癌等 50 多种癌症类型。并利用含 10 万多
信息甲基化的区域面板对血浆 DNA 进行亚硫酸氢盐測序
实验分为训练样本（training set）和验证样本（validation set）两部分，研究结果显示该
检测法验证样本的特异性可达 99.3%之后，探究占美国癌症死亡人数近 2/3 嘚 12 种癌症的敏感性
结果为 67.3%，意味着该检测法可以在癌症发生 2/3 的时间内检测到同时，其对Ⅰ -IV 期癌症患
者的敏感性分别为 39%69%，83%92%。此外當癌症被发现时，该检测法正确定位了 90% 以上病
例的癌症起源这是确定如何诊断和管理疾病的关键信息。
测试甲基 cfDNA 的特异性、敏感性和定位准确性
该研究的共同作者 Oxnard 指出这项测试是筛选人体癌症切实可行的方法，其特异性和敏感性
接近人群水平筛查可构成早期癌症检测臨床试验的重要组成部分。
