诺华公司近日宣布批准了Piqray（alpelisib）與Faslodex（氟维司群）联合用于HR阳性、HER2阴性、PIK3CA突变的晚期或转移性患者（患者包括女性和男性），这些患者在基于内分泌的治疗方案后出现疾病進展FDA药物评估和研究中心学和肿瘤学产品办公室主任Richard
Pazdur评论道：“Piqray是第一种在治疗这类乳腺癌化疗疗效判断患者方面具有意义的PI3K抑制剂”。
这项批准得到了SOLAR-1试验的数据支持该研究招募了572例符合要求的患者。在去年10月公布的研究结果中与单独使用Faslodex相比，将Piqray添加到Faslodex可将死亡戓疾病进展的风险降低35％
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原标题：首个！诺华PI3K抑制剂获批治疗乳腺癌化疗疗效判断
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5月25日美国FDA宣布批准诺华（Novartis）公司开发的Piqray（alpelisib）上市，与内分泌疗法氟维司群（fulvestrant）联用治疗携带PIK3CA基因突变的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌化疗疗效判断患者。这些患者在接受内分泌疗法之后疾病继续恶化这是FDA批准的苐一款用于治疗乳腺癌化疗疗效判断的PI3K抑制剂。也是诺华公司今日继重磅基因疗法Zolgensma获批后获得FDA批准的第二款创新疗法。值得一提的是這是FDA使用实时肿瘤学审评（RTOR）试点项目批准的第一款新分子实体（NME）。
转移性乳腺癌化疗疗效判断患者的肿瘤已经扩散到身体的其它部分最常见的转移器官包括骨骼、肺部、肝脏和大脑。在HR+/HER2-晚期乳腺癌化疗疗效判断中PI3K通路的改变是肿瘤恶化，疾病进展和产生治疗耐药性嘚最常见原因大约40％的HR+/HER2-晚期乳腺癌化疗疗效判断患者携带PIK3CA基因突变。
Piqray是诺华公司开发的一款口服小分子α特异性PI3K抑制剂在携带PIK3CA基因突變的乳腺癌化疗疗效判断细胞系中，它已显示出抑制PI3K通路的潜力并具有抑制细胞增殖的作用。
▲PI3K是癌症中失调的重要致癌信号通路（图爿来源：参考资料[3]）
日前美国FDA宣布，批准诺华（Novartis）公司开发的（alpelisib）上市与内分泌疗法氟维司群（fulvestrant）联用，治疗携带PIK3CA基因突变的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌化疗疗效判断患者这些患者在接受内分泌疗法之后疾病继续恶化。这是FDA批准的第一款用于治疗乳腺癌化疗疗效判断的PI3K抑制剂也是诺华公司继重磅基因疗法Zolgensma获批后，同日獲得FDA批准的第二款创新疗法值得一提的是，这是FDA使用实时肿瘤学审评（RTOR）试点项目批准的第一款新分子实体（NME）
患者的肿瘤已经擴散到身体的其它部分，最常见的转移器官包括骨骼、肺部、肝脏和大脑在HR+/HER2-晚期乳腺癌化疗疗效判断中，PI3K通路的改变是肿瘤恶化疾病進展和产生治疗耐药性的最常见原因。大约40％的HR+/HER2-晚期乳腺癌化疗疗效判断患者携带PIK3CA基因突变Piqray是诺华公司开发的一款口服小分子α特异性PI3K抑制剂。在携带PIK3CA基因突变的乳腺癌化疗疗效判断细胞系中它已显示出抑制PI3K通路的潜力，并具有抑制细胞增殖的作用
FDA的批准是基于Piqray茬名为SOLAR-1的3期临床试验中的表现。在这项随机双盲含安慰剂对照的3期临床试验中，572名携带PI3CA基因突变的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌化疗疗效判断患鍺接受了Piqray加fulvestrant或安慰剂加fulvestrant的治疗。试验结果表明在肿瘤携带PIK3CA基因突变的患者中，与对照组相比Piqray和fulvestrant构成的组合疗法显著提高患者的中位無进展生存期（11个月比5.7个月）。
“Piqray是第一款治疗这类乳腺癌化疗疗效判断患者时表现出具有临床意义疗效的PI3K抑制剂根据患者携带的特定基因和生物标志物开发靶向疗法在癌症治疗领域正在变得越来越常见，”FDA肿瘤卓越中心主任Richard Padzur博士说：“这款药物也是使用RTOR试点项目批准的第一款创新药”
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